我省是地中海貧血的高發(fā)區(qū)，雖然治療該病已有有效手段，造血干細胞移植的成功率可高達80%-90%，但存在尋找合適干細胞供者難、有死亡風(fēng)險等困境，目前大部分地貧患者靠輸血治療。在近日的第20個世界地中海貧血日上，南方醫(yī)院兒科主任李春富教授表示，患兒輸血治療需要持續(xù)終身，輸血同時一定要進行祛鐵，否則長期大量鐵堆積體內(nèi)，會增加死亡風(fēng)險。
對于地貧的治療，李春富介紹有包括兩種：一個是常規(guī)治療即輸血。當(dāng)血色素低于90g/L時，就應(yīng)該輸血。但是現(xiàn)在由于血源不足，有的都低于80g/L了才輸血，更有的等孩子不跑不跳了，都到60g/L了才輸血。大家知道，輸血不足，不僅會嚴重影響孩子的生長發(fā)育，出現(xiàn)貧血性心臟病，還會造成地貧貌，也就是臉部變形等。
對于地貧患兒，是否常規(guī)輸血就夠了呢？當(dāng)然不是，輸血的同時還需要規(guī)范地祛鐵。李春富解釋，由于輸血，多余的鐵無法排除體外，如果不用祛鐵劑，鐵會沉積在心臟、肝臟、腺體，患兒仍然會有生命危險。通常，如果從出生起不輸血，孩子活不過10歲；而如果從出生起輸血但不祛鐵，孩子也活不過20歲。不過李春富也談到，由于祛鐵藥物費用高，一些家長明知有風(fēng)險仍不得不停用或少用藥。據(jù)了解，諾華攜手中華慈善總會于2010年啟動恩瑞格患者援助項目，進行贈藥等活動，旨在幫助那些被臨床證明可以受益于恩瑞格藥品卻因經(jīng)濟原因而不能持續(xù)進行祛鐵治療的鐵過載患者。
還有一種治療手段是骨髓移植即干細胞移植。移植除了要有供體，配型成功外，也是一個高風(fēng)險的過程。我國目前移植成功率為全球最高，但還是有10%左右的失敗率。
雖然地貧已經(jīng)有了有效治療手段，但再好的治療，孩子也要經(jīng)歷痛苦，所以李春富談到，要做好預(yù)防篩查工作，以降低患兒的出生率。提高疾病的認知度，政府有責(zé)任。地貧是一種可以預(yù)防的疾病，在港臺、新加坡地貧出生率已經(jīng)為零了，為什么我們做不到？在疾病預(yù)防中，兒科醫(yī)生只是治療，產(chǎn)科醫(yī)生有很大責(zé)任，“如果可以執(zhí)行‘問責(zé)制’，我相信地貧的出生率將大大降低”，李春富如是說。舉例說，先請孕婦及其丈夫雙方檢查血常規(guī)，如果都出現(xiàn)小細胞低色素，則視為高危人群。再檢查下血紅蛋白，進一步判斷是否會有重型地貧兒出生的風(fēng)險。只要工作做到了，地貧兒童的出生完全可以避免。
