我省是地中海貧血的高發(fā)區(qū)，雖然治療該病已有有效手段，造血干細(xì)胞移植的成功率可高達(dá)80%-90%，但存在尋找合適干細(xì)胞供者難、有死亡風(fēng)險(xiǎn)等困境，目前大部分地貧患者靠輸血治療。在近日的第20個(gè)世界地中海貧血日上，南方醫(yī)院兒科主任李春富教授表示，患兒輸血治療需要持續(xù)終身，輸血同時(shí)一定要進(jìn)行祛鐵，否則長(zhǎng)期大量鐵堆積體內(nèi)，會(huì)增加死亡風(fēng)險(xiǎn)。
對(duì)于地貧的治療，李春富介紹有包括兩種：一個(gè)是常規(guī)治療即輸血。當(dāng)血色素低于90g/L時(shí)，就應(yīng)該輸血。但是現(xiàn)在由于血源不足，有的都低于80g/L了才輸血，更有的等孩子不跑不跳了，都到60g/L了才輸血。大家知道，輸血不足，不僅會(huì)嚴(yán)重影響孩子的生長(zhǎng)發(fā)育，出現(xiàn)貧血性心臟病，還會(huì)造成地貧貌，也就是臉部變形等。
對(duì)于地貧患兒，是否常規(guī)輸血就夠了呢?當(dāng)然不是，輸血的同時(shí)還需要規(guī)范地祛鐵。李春富解釋，由于輸血，多余的鐵無法排除體外，如果不用祛鐵劑，鐵會(huì)沉積在心臟、肝臟、腺體，患兒仍然會(huì)有生命危險(xiǎn)。通常，如果從出生起不輸血，孩子活不過10歲;而如果從出生起輸血但不祛鐵，孩子也活不過20歲。不過李春富也談到，由于祛鐵藥物費(fèi)用高，一些家長(zhǎng)明知有風(fēng)險(xiǎn)仍不得不停用或少用藥。據(jù)了解，諾華攜手中華慈善總會(huì)于2010年啟動(dòng)恩瑞格患者援助項(xiàng)目，進(jìn)行贈(zèng)藥等活動(dòng)，旨在幫助那些被臨床證明可以受益于恩瑞格藥品卻因經(jīng)濟(jì)原因而不能持續(xù)進(jìn)行祛鐵治療的鐵過載患者。
還有一種治療手段是骨髓移植即干細(xì)胞移植。移植除了要有供體，配型成功外，也是一個(gè)高風(fēng)險(xiǎn)的過程。我國(guó)目前移植成功率為全球最高，但還是有10%左右的失敗率。
雖然地貧已經(jīng)有了有效治療手段，但再好的治療，孩子也要經(jīng)歷痛苦，所以李春富談到，要做好預(yù)防篩查工作，以降低患兒的出生率。提高疾病的認(rèn)知度，政府有責(zé)任。地貧是一種可以預(yù)防的疾病，在港臺(tái)、新加坡地貧出生率已經(jīng)為零了，為什么我們做不到?在疾病預(yù)防中，兒科醫(yī)生只是治療，產(chǎn)科醫(yī)生有很大責(zé)任，“如果可以執(zhí)行‘問責(zé)制’，我相信地貧的出生率將大大降低”，李春富如是說。舉例說，先請(qǐng)孕婦及其丈夫雙方檢查血常規(guī)，如果都出現(xiàn)小細(xì)胞低色素，則視為高危人群。再檢查下血紅蛋白，進(jìn)一步判斷是否會(huì)有重型地貧兒出生的風(fēng)險(xiǎn)。只要工作做到了，地貧兒童的出生完全可以避免。
